Po dekadzie działalności Kalifornijski Instytut Medycyny Regeneracyjnej (California Institute for Regenerative Medicine - CIRM), który wbrew nazwie nie jest instytutem naukowym tylko agencją grantową, może pochwalić się pierwszymi osiągnięciami - próbami klinicznymi. 10 z nich zostało niedawno w skrócie opisanych na oficjalnym blogu instytutu, a wiele z nich pojawiło się również w postach na fanpage'u Medycyna Regeneracyjna.Leczenie HIV/AIDS
Firma Calimmune opracowała i zaczyna testować terapię genową zakażenia wirusem HIV, która polega na pobraniu od pacjenta hematopoetycznych (krwiotwórczych) komórek macierzystych, a następnie ich genetycznej modyfikacji, w wyniku której wytwarzane przez nie komórki krwi nie produkują białka, dzięki któremu wirus wnika do wnętrza komórki. Mutacja ta występuje naturalnie u bardzo niewielkiej liczby ludzi, którzy są odporni na zakażenie wirusem. Jak do tej pory kilka osób, między innymi tak zwany "berliński pacjent" zostało wyleczonych, dzięki przeszczepowi szpiku kostnego od osoby "odpornej". Celem terapii jest stworzenie takiej możliwości dla każdego zakażonego, bo większość z nich nie może liczyć na zgodnego, odpornego dawcę.
Taką samą strategię przyjęli naukowcy z City of Hope, którzy opracowują swoją terapię wspólnie z firmą Sangamo Biosciences i także przystępują już do badań klinicznych.
Leczenie urazu rdzenia kręgowego
Ostatnio było głośno o polskich lekarzach, którym udało się postawić na nogi sparaliżowanego pacjenta. Również w USA naukowcy pracują nad opracowaniem tego typu terapii i to już od dłuższego czasu. W przeciwieństwie jednak do polskich lekarzy, ci z Kalifornii będą jednak wykorzystywać embrionalne komórki macierzyste, a nie komórki własne pacjenta. Komórki te będą następnie różnicowane do komórek prekursorowych oligodendrocytów, które tworzą osłonki mielinowe nerwów. Naukowcy liczą na to, że komórki te wszczepione w miejsce urazu rdzenia pozwolą go zregenerować i przywrócić pacjentom sprawność.
Leczenie chorób serca
Firma Capricor opracowała i zamierza poddać próbom klinicznym terapię mięśnia sercowego uszkodzonego przez zawał. Zostaną w niej wykorzystane komórki macierzyste serca pobrane od dawców, które w dotychczasowych testach przedklinicznych wykazywały zdolność do redukcji blizn pozawałowych, stymulacji wzrostu nowych naczyń krwionośnych oraz poprawy sprawności całego narządu.
Leczenie nowotworów
Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles opracowali terapię, która blokuje rozwój nowotworowych komórek macierzystych. Są to komórki, które mają bardzo podobne właściwości do innych komórek macierzystych, ale w przeciwieństwie do tych drugich niszczą organizm. To najprawdopodobniej one odpowiadają za przerzuty oraz nawroty choroby i często bywają odporne na leki zwalczające pozostałe komórki nowotworowe w guzie. Nowa terapia ma przynieść możliwość leczenia najcięższych nowotworów takich jak rak jajnika, ale także tych bardziej powszechnych jak nowotwór jelita grubego, rak piersi czy nowotwory mózgu.
Również naukowcy z Uniwersytetu Stanforda opracowali terapię oddziałującą na nowotworowe komórki macierzyste (CSC). Ich zdaniem są to komórki progenitorowe powstałe z komórek macierzystych, które "wyrwały się spod kontroli". Są to oczywiście komórki wadliwe, ale system immunologicznych ich nie rozpoznaje i nie niszczy ponieważ wysyłają one do makrofagów sygnał "nie jedz mnie". Dlatego naukowcy z Uniwersytetu Stanforda opracowali przeciwciało, które blokuje wytwarzanie tego sygnału i tym samym pozwala systemowi immunologicznemu na niszczenie komórek nowotworowych. Ich zdaniem terapia ta może pomóc w leczeniu wielu rodzajów nowotworów, a przede wszystkim tych które dały przerzuty.
Podobną metodę w leczeniu białaczki opracowali naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego. Stworzyli oni przeciwciało, które dezaktywuje proteinę odpowiedzialną za rozwój i przerzuty białaczki. Często występuje ona w embrionalnych komórkach macierzystych, zanika jednak w dorosłym organizmie. Nowotwór jest zatem pewnego rodzaju formą embrionalną, którą trzeba przywołać do porządku by nie czyniła zniszczeń w dorosłym organizmie.
Leczenie anemii sierpowatej
Kolejną terapią osiągającą stadium kliniczne jest terapia genowa anemii sierpowatej. To dziedziczna choroba genetyczna, w wyniku której organizm pacjenta produkuje niewłaściwie uformowane komórki czerwonych krwinek. Mają one sierpowaty kształt przez co często zahaczają o ściany naczyń krwionośnych oraz tworzą niebezpieczne zakrzepy. W tej chwili jedyną metodą leczenia są okresowe transfuzje krwi, które pozwalają wprowadzić do organizmu zdrowe erytrocyty. Nowa terapia ma być podobna do opisywanej niedawno terapii ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID) i polegać na pobraniu od pacjenta szpiku kostnego, jego genetycznej modyfikacji w laboratorium i powrotnym przeszczepieniu szpiku, tak by produkował zdrowe czerwone krwinki.
Leczenie cukrzycy
Firma Viacyte zaczyna próbne przeszczepy kapsuł, w których zamknięte są wyprowadzone z embrionalnych komórek macierzystych komórki progenitorowe komórek trzustki produkujących insulinę. Komórki te dojrzewają w organizmie pacjenta i produkują insulinę zgodnie z potrzebami organizmu, tak jak u zdrowych ludzi. Dzięki zamknięciu w kapsule, która ma kształt podobny do połowy karty kredytowej, komórki te są chronione przed zniszczeniem przez komórki układu immunologicznego. Jednocześnie dzięki przepuszczalnej membranie są w stanie prowadzić normalny metabolizm oraz dostarczać insulinę.
Leczenie ślepoty
Wady narządu wzroku w poważnym stopniu utrudniają funkcjonowanie w społeczeństwie. Problem ten zaczyna narastać, ponieważ ludzie żyją coraz dłużej i coraz więcej z nich boryka się ze związaną z wiekiem utratą wzroku zazwyczaj spowodowaną przez zwyrodnienie plamki żółtej. Także ten problem może być wkrótce zażegnany, a to dzięki naukowcom z Uniwersytetu Południowej Kalifornii, którzy opracowali terapię polegającą na wszczepianiu do oka płatów nabłonka barwnikowego wyhodowanego z embrionalnych komórek macierzystych. Ma on przywrócić funkcje pozostałych warstw siatkówki i tym samym pomóc odzyskać albo uratować wzrok.
Podsumowanie
Jak więc widać, coraz więcej terapii, które jeszcze kilka lat temu były tylko obietnicą, dziś powoli staje się faktem, a medycyna regeneracyjna z naukowego konceptu przeradza się w realnie poprawiającą ludzkie życie dziedzinę. Mam nadzieję, że za następne 10 lat wiele z tych terapii będzie już standardem, a inne które dziś wydają się niemożliwe osiągną taką dojrzałość naukową jak te opisane powyżej.
Autor:Leszek Wiśniewski
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz